EHLBIO ‘ADSTEM Inj.’ xác nhận tiềm năng điều trị viêm da cơ địa

Kết quả thử nghiệm lâm sàng pha 2 của ADSTEM Inj., liệu pháp tế bào gốc điều trị viêm da cơ địa, đã được chính thức công bố trên tạp chí quốc tế Stem Cell Research & Therapy. Thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm này đánh giá tính an toàn và hiệu quả của ADSTEM Inj. trên 114 bệnh nhân viêm da cơ địa.

Viêm da cơ địa là bệnh viêm mạn tính đặc trưng bởi sự mất cân bằng trong đáp ứng miễn dịch và suy giảm chức năng hàng rào bảo vệ da. Ngứa dữ dội, viêm tái diễn, da khô và tổn thương hàng rào da có thể ảnh hưởng đến giấc ngủ cũng như sinh hoạt thường ngày. Các phương pháp điều trị bao gồm thuốc bôi tại chỗ, thuốc điều hòa miễn dịch, thuốc sinh học và liệu pháp nhắm trúng đích đường uống; biểu hiện bệnh và đáp ứng điều trị có thể khác nhau ở từng người bệnh.

Thử nghiệm lâm sàng pha 2 trên 114 bệnh nhân với sự tham gia của 6 bệnh viện đại học

Nghiên cứu có sự tham gia của 6 bệnh viện đại học, gồm Bệnh viện Đại học Chung-Ang, Bệnh viện Ansan thuộc Đại học Korea, Bệnh viện Boramae Thành phố Seoul, Bệnh viện Đại học Quốc gia Chungnam, Bệnh viện Đại học Quốc gia Seoul và Bệnh viện Đại học Kyung Hee. Nhóm nghiên cứu đã truyền tĩnh mạch ADSTEM Inj. hoặc giả dược hai lần, cách nhau 4 tuần, cho tổng cộng 114 bệnh nhân viêm da cơ địa.

Các nhà nghiên cứu phân tích kết quả tại thời điểm 16 tuần sau khi dùng thuốc, tập trung vào EASI (Eczema Area and Severity Index), thang đánh giá mức độ nghiêm trọng của viêm da cơ địa. EASI-50 là tỷ lệ bệnh nhân có điểm EASI giảm ít nhất 50% so với trước điều trị.

Kết quả phân tích cho thấy tỷ lệ đạt EASI-50 ở nhóm dùng ADSTEM Inj. cao hơn có ý nghĩa so với nhóm giả dược. Đây là dữ liệu được ghi nhận trong thử nghiệm lâm sàng pha 2; cần xác nhận khả năng tái lập kết quả và dữ liệu dài hạn trong các nghiên cứu quy mô lớn hơn trong tương lai.

Nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc trung mô tự thân có nguồn gốc từ mô mỡ

ADSTEM Inj. là chế phẩm tiêm được phát triển dựa trên tế bào gốc trung mô tự thân có nguồn gốc từ mô mỡ. Các nghiên cứu đang được tiến hành về đặc tính của tế bào gốc trung mô trong việc tiết ra nhiều hoạt chất sinh học khác nhau và tương tác với các tế bào lân cận.

Hiện tượng các chất do tế bào tiết ra tác động đến mô lân cận và đáp ứng miễn dịch được gọi là hiệu ứng cận tiết (Paracrine). EHLBIO tập trung vào tác động điều hòa miễn dịch này để phát triển ADSTEM Inj. theo hướng làm giảm sự mất cân bằng miễn dịch toàn thân ở bệnh viêm da cơ địa.

Ở bệnh viêm da cơ địa, sự suy giảm hàng rào bảo vệ da và những thay đổi trong đáp ứng miễn dịch có thể đồng thời xuất hiện. Thử nghiệm lâm sàng này đánh giá kết quả của phương pháp truyền tĩnh mạch tế bào gốc trung mô tự thân có nguồn gốc từ mô mỡ đối với các chỉ số lâm sàng ở bệnh nhân viêm da cơ địa.

Các chỉ số hỗ trợ ngoài EASI và đánh giá an toàn

Tình trạng viêm da cơ địa khó có thể được đánh giá chỉ bằng một chỉ số. Trong nghiên cứu này, bên cạnh EASI, các chỉ số đánh giá hỗ trợ như SCORAD (Scoring Atopic Dermatitis) và IGA (Investigator’s Global Assessment) cũng được sử dụng.

Theo kết quả nghiên cứu được cung cấp, nhóm dùng ADSTEM Inj. cũng cho thấy xu hướng cải thiện triệu chứng tổng thể so với nhóm giả dược trên các chỉ số hỗ trợ. Mỗi chỉ số đánh giá được sử dụng nhằm xem xét những khía cạnh khác nhau của bệnh.

Trong đánh giá an toàn, phần lớn các biến cố bất lợi được báo cáo đều ở mức độ nhẹ và không ghi nhận biến cố bất lợi nghiêm trọng. Tuy nhiên, dữ liệu pha 2 là kết quả thu được trong phạm vi số lượng người tham gia và thời gian nghiên cứu đã định; việc dùng lặp lại và tính an toàn dài hạn cần được xem xét trong các nghiên cứu lâm sàng tiếp theo.

Bước tiếp theo của ADSTEM Inj. hướng đến thử nghiệm lâm sàng pha 3

EHLBIO cho biết đã nhận được phê duyệt IND cho thử nghiệm lâm sàng pha 3 của ADSTEM Inj. trên bệnh nhân viêm da cơ địa từ Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm. Trong thử nghiệm lâm sàng pha 3, công ty dự kiến xác nhận lại hiệu quả và tính an toàn trên số lượng bệnh nhân lớn hơn.

Việc kết quả quan sát được ở pha 2 có được tái lập trong nghiên cứu quy mô lớn hay không, cũng như cách dữ liệu an toàn dài hạn được tích lũy, sẽ là trọng tâm của giai đoạn tiếp theo. ADSTEM Inj. hiện là liệu pháp tế bào ở giai đoạn nghiên cứu và phát triển; phê duyệt đề cương thử nghiệm lâm sàng không đồng nghĩa với việc được cấp phép lưu hành thuốc hoặc được phê duyệt sử dụng trong thực hành điều trị thông thường.

Việc công bố trên Stem Cell Research & Therapy có ý nghĩa ở chỗ đã trình bày dữ liệu lâm sàng đánh giá liệu pháp dựa trên tế bào gốc trung mô tự thân có nguồn gốc từ mô mỡ ở bệnh nhân viêm da cơ địa. Để liệu pháp tế bào gốc trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn cho viêm da cơ địa, vẫn cần thêm các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn và quá trình xác minh dài hạn.

Giới thiệu về EHL BIO

EHL BIO là công ty công nghệ sinh học nghiên cứu về cuộc sống khỏe mạnh của con người, tập trung vào y học tái tạo dựa trên tế bào gốc. Công ty khám phá một cách khoa học khả năng tự phục hồi của tế bào và phát triển các phương pháp tiếp cận mới đối với lão hóa và bệnh tật. Kết hợp chăm sóc sức khỏe cao cấp với công nghệ sinh học tiên tiến, EHL BIO cung cấp các giải pháp hướng đến một cuộc sống khỏe mạnh và tràn đầy năng lượng hơn.